Succès pour la thérapie génique

Un jeune adulte atteint d’une maladie génétique grave du sang, la ß -thalassémie, a été traité avec succès, par transfert d’un gène. Les résultats de cet essai clinique, dirigé par le Pr. Philippe Leboulch¹ et mené par des équipes de recherche associant l’Université Paris-Sud² ont été publiés cet automne dans la revue Nature. C’est la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique aussi fréquente. (suite…)